Μια επιστημονική ομάδα από το Πανεπιστήμιο της Βαρκελώνης σε συνεργασία με την ερευνητική κοινοπραξία CIBERobn σχεδίασαν μια στρατηγική για την αντιμετώπιση της παχυσαρκίας και του διαβήτη. Συγκεκριμένα οι ερευνητές μεταμόσχευσαν σε ποντίκια κύτταρα που είχαν τροποποιηθεί γενετικώς ώστε να θεραπεύουν μια συγκεκριμένη νόσο. Πρόκειται για την πρώτη μελέτη που αφορά εφαρμογή ex vivo γονιδιακής θεραπείας για τη δημιουργία και εμφύτευση κυττάρων που εκφράζουν την πρωτεΐνη CPT1AM, ένα ένζυμο που παίζει καθοριστικό ρόλο σε πολλές μεταβολικές ασθένειες όπως η παχυσαρκία.
Η κυτταρική θεραπεία αφορά τη διαδικασία εισαγωγής νέων κυττάρων σε έναν ιστό με σκοπό την αντιμετώπιση μιας ασθένειας. Οι συγκεκριμένες θεραπείες επικεντρώνονται επί του παρόντος στην αντιμετώπιση κληρονομικών ασθενειών – σε συνδυασμό με γονιδιακή θεραπεία ή όχι – ή εκφυλιστικών ασθενειών.
«Εμφυτεύσαμε υποδόρια βλαστικά κύτταρα που προέρχονται από λιπώδη ιστό και που έχουν διαφοροποιηθεί σε λιποκύτταρα, ώστε να μπορούν να εκφράζουν μια ενεργή μορφή της πρωτεΐνης CPT1AM, ενός ενζύμου που βρίσκεται στα μιτοχόνδρια το οποίο παίζει βασικό ρόλο στην οξείδωση των λιπιδίων και σχετίζεται με μεταβολικές ασθένειες», δήλωσε η Λώρα Χερέρο, επιστήμονας στο Τμήμα Βιοχημείας και Φυσιολογίας του Πανεπιστημίου της Βαρκελώνης.
«Με αυτή τη στρατηγική μειώθηκε το βάρος των παχύσαρκων ποντικιών, υπήρξε βελτίωση στο λιπώδες ήπαρ (ηπατική στεάτωση), καθώς και στα επίπεδα χοληστερόλης και γλυκόζης. Συμπερασματικά, η εμφύτευση λιποκυττάρων που εκφράζουν το μιτοχονδριακό ένζυμο CPT1AM συμβάλλει στη μείωση του σωματικού βάρους και της δυσανεξίας στη γλυκόζη σε ποντίκια», εξήγησε η ερευνήτρια.
Καθώς η διαδικασία μετασχηματισμού των κυττάρων λαμβάνει χώρα εκτός του σώματος, αυτός ο τύπος θεραπείας είναι πολύ πιο εύκολος στην εφαρμογή του και επιτρέπει μεγαλύτερο έλεγχο των τροποποιημένων κυττάρων.
Παχυσαρκία και κυτταρική θεραπεία
Η παχυσαρκία και οι συναφείς μεταβολικές διαταραχές αποτελούν σημαντική απειλή για την παγκόσμια υγεία αλλά και μεγάλο κοινωνικό πρόβλημα, γι’ αυτό και απαιτούνται επειγόντως νέες θεραπευτικές προσεγγίσεις.
«Συγκεκριμένα, η παλμιτοϋλτρανσφεράση 1A (CPT1A) είναι το ένζυμο που ελέγχει τη οξείδωση των μιτοχονδριακών λιπαρών οξέων. Στόχος μας ήταν να δημιουργήσουμε λιποκύτταρα τα οποία μπορούν να εκφράσουν μια ενεργή μορφή του CPT1A -CPT1AM – ικανή να κάψει το περιττό λίπος και να βελτιώσει τον παχύσαρκο μεταβολικό φαινότυπο των ποντικών μετά την εμφύτευση», εξήγησε η Χερέρο.
Αυτή η προκλινική μελέτη θα μπορούσε να ανοίξει τις πόρτες σε μελλοντικές θεραπευτικές στρατηγικές για την αντιμετώπιση της παχυσαρκίας.
«Για να εφαρμοστεί αυτή η θεραπεία στον άνθρωπο, πρέπει να βελτιστοποιήσουμε διάφορες διαδικασίες, όπως η ποιότητα και η βιωσιμότητα των βλαστοκυττάρων του λιπώδους ιστού που θα απομονώνονται από παχύσαρκα, η μείωση των ποσοστών μόλυνσης με lentivirus και ο αριθμός των κυττάρων που χρησιμοποιούνται για τη μεταμόσχευση», κατέληξε η ερευνήτρια.
Η μελέτη δημοσιεύθηκε στο περιοδικό «Metabolic Engineering».
ΠΗΓΗ: Science Daily
